ProQR Therapeutics N.V 

تعد ProQR Therapeutics N.V شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية، وتركز على اكتشاف وتطوير أدوية علاجية مبتكرة. تقوم الشركة بتطوير منصة لتحرير الحمض النووي الريبي (RNA) من خلال تقنية Axiomer لتحرير RNA للاضطرابات الوراثية التي تفتقر إلى حلول علاجية. يستهدف منتجها الرائد المرشح، AX-0810، البوليببتيد الناقل المشترك لـ na-taurocholate (NTCP) لعلاج الأمراض الركودية الصفراوية. كما تطور الشركة AX-2402 الذي يستهدف طفرات بروتين ربط CpG الميثيلي 2 لمتلازمة ريت؛ و AX-2911 الذي يستهدف PNPLA3 لالتهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي؛ و AX-1412 الذي يستهدف جين B4GALT1 لأمراض القلب والأوعية الدموية. لديها اتفاقية بحث وتعاون مع شركة Eli Lilly and Company لاكتشاف وتطوير وتسويق أدوية جديدة محتملة للاضطرابات الوراثية في الكبد والجهاز العصبي. تأسست الشركة في عام 2012 ويقع مقرها الرئيسي في ليدن بهولندا.