ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于新型治疗药物的发现和开发。该公司通过其 Axiomer RNA 编辑技术开发 RNA 编辑平台，用于治疗具有未满足需求的遗传性疾病。其领先的产品候选药物 AX-0810 针对钠-牛磺胆酸共转运多肽 (NTCP)，用于治疗胆汁淤积性疾病。该公司还开发了针对 Rett 综合征中甲基 CpG 结合蛋白 2 突变的 AX-2402；针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎中 PNPLA3 的 AX-2911；以及针对心血管疾病中 B4GALT1 基因的 AX-1412。该公司与礼来公司 (Eli Lilly and Company) 签署了研究与合作协议，旨在发现、开发和商业化用于治疗肝脏和神经系统遗传疾病的潜在新药。该公司成立于 2012 年，总部位于荷兰莱顿。