ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V 是一家生物制药企业，致力于发现和开发旨在治疗遗传性疾病的 RNA 疗法。公司的研发管线包括两种处于后期临床阶段的主要候选药物：Sepofarsen 目前正在进行名为 ILLUMINATE 的 II/III 期临床试验，用于治疗 Leber 先天性黑蒙症 10 (LCA10)；Ultevursen 也正在接受针对 USH2A 介导的视网膜色素变性和 Usher 综合征的 II/III 期评估。除了临床项目外，ProQR 还在积极开发其专有的 Axiomer RNA 碱基编辑平台技术。战略合作是 ProQR 战略的核心，这体现在其与 Radboud University Medical Center、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc. 和 Leiden University Medical Center 等机构签署的许可协议中。此外，公司还与礼来公司 (Eli Lilly and Company) 建立了重要的许可和研究合作伙伴关系，专注于发现、推进和商业化针对影响肝脏和神经系统遗传性疾病的新型药物。ProQR Therapeutics N.V 成立于 2012 年，总部位于荷兰莱顿。