ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. 是一家生物制药公司，致力于研发用于治疗遗传性疾病的 RNA 疗法。公司主要开发处于 II/III 期临床试验（illuminate 试验）阶段的 sepofarsen，用于治疗莱伯氏先天性黑蒙症 10 型 (LCA10)；以及处于 II/III 期临床试验阶段的 ultevursen，用于治疗 USH2A 介导的视网膜色素变性和 Usher 综合征。此外，公司还从事 Axiomer RNA 碱基编辑平台技术的开发。公司已与 Radboud 大学医学中心、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc. 以及莱顿大学医学中心签署了许可协议，并与礼来公司 (Eli Lilly and Company) 开展了许可与研究合作，旨在发现、开发和商业化针对肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。ProQR Therapeutics N.V. 成立于 2012 年，总部位于荷兰莱顿。