Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der präklinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Behandlungen für genetische Erkrankungen konzentriert, die durch Nukleotid-Repeat-Expansionen verursacht werden. Die aktuelle Pipeline zielt auf die Friedreich-Ataxie (FA) ab, eine schwere, progressive, monogene und autosomal-rezessive Erkrankung. FA beeinträchtigt primär die Mitochondrienfunktion in verschiedenen Organsystemen, was zu neurologischen, kardialen und metabolischen Komplikationen führt. Ein weiterer wichtiger Entwicklungsschwerpunkt ist die Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1). Hierbei handelt es sich um eine progressive, dominant vererbte monogene neuromuskuläre Erkrankung, die die Skelettmuskulatur, das Herz, das Gehirn und andere Körpersysteme betrifft. Darüber hinaus treibt das Unternehmen seine GeneTAC-Produktkandidatenplattform voran, um eine Reihe anderer monogener Erkrankungen anzugehen, die durch Nukleotid-Repeat-Expansionen verursacht werden. Dazu gehören das Fragile-X-Syndrom, verschiedene spinozerebelläre Ataxien, Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), frontotemporale Demenz, Huntington-Krankheit und spinalbulbäre Muskelatrophie. Design Therapeutics, Inc. wurde 2017 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Carlsbad, Kalifornien.