Design Therapeutics 

Design Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das die Forschung und Entwicklung von GeneTAC-Molekülen vorantreibt. Dabei handelt es sich um eine neuartige Klasse von niedermolekularen, genzielten Chimären-Therapeutika (small-molecule gene targeted chimera), die darauf ausgelegt sind, die zugrunde liegende Ursache von Krankheiten zu behandeln, die durch vererbte Nukleotid-Repeat-Expansion-Mutationen verursacht werden. Die Pipeline des Unternehmens umfasst Friedreich-Ataxie, FECD, DM1 und die Huntington-Krankheit. Das Unternehmen operiert in einem berichtspflichtigen Segment, das sich auf die Nutzung der proprietären GeneTAC-Plattform konzentriert, um therapeutische Kandidaten für erbliche Krankheiten zu entwickeln, die durch Nukleotid-Repeat-Expansionen ausgelöst werden.