Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der präklinischen Phase, das sich mit der Entwicklung von Therapien zur Behandlung genetischer Erkrankungen beschäftigt, die durch Nukleotidwiederholungserweiterungen verursacht werden. Das Produktportfolio des Unternehmens umfasst die Friedreich-Ataxie, eine monogene, autosomal-rezessive, progressive Multisystemerkrankung, die Organsysteme betrifft, die von der mitochondrialen Funktion abhängen, was schließlich zu neurologischen, kardiologischen und metabolischen Dysfunktionen führt; und die Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1), eine dominant vererbte, monogene progressive neuromuskuläre Erkrankung, die Skelettmuskeln, Herz, Gehirn und andere Organe betrifft. Es entwickelt auch ein Portfolio von Produktkandidaten der GeneTAC zur Behandlung anderer monogener Erkrankungen, die durch Nukleotidwiederholungserweiterungen verursacht werden, wie das fragile X-Syndrom, spinozerebelläre Ataxien, amyotrophe Lateralsklerose, frontotemporale Demenz, Huntington-Krankheit und spino-bulbäre Muskelatrophie. Design Therapeutics, Inc. wurde 2017 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Carlsbad, Kalifornien.