Fulcrum Therapeutics 

Fulcrum Therapeutics Inc ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von niedermolekularen Wirkstoffen (Small Molecules) für genetisch definierte seltene Krankheiten konzentriert. Sein Produktkandidat Pociredir ist ein orales Small Molecule, das darauf ausgelegt ist, fötales Hämoglobin (HbF) zu induzieren, und befindet sich in der klinischen Entwicklung für die Sichelzellkrankheit (SCD). Das Unternehmen hat die Dosierung in der Phase-1b-PIONEER-Studie zur Bewertung von Pociredir bei Erwachsenen mit SCD abgeschlossen und klinische Daten gemeldet, die eine klinisch relevante HbF-Induktion sowie Verbesserungen bei Markern der Hämolyse und Anämie zeigten. Das Unternehmen hat zudem eine Pipeline aus klinischen und präklinischen Programmen aufgebaut, die auf die Ursachen seltener genetischer Erkrankungen abzielen.