Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase preclínica que se centra en la creación de tratamientos para afecciones genéticas derivadas de expansiones de repetición de nucleótidos. Su cartera actual se dirige a la ataxia de Friedreich (AF), una enfermedad monogénica, autosómica recesiva, grave y progresiva. La AF afecta principalmente la función mitocondrial en diversos sistemas orgánicos, lo que provoca complicaciones neurológicas, cardíacas y metabólicas. Otra área importante de desarrollo es la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). Esta es una enfermedad neuromuscular monogénica, de herencia dominante y progresiva que afecta al músculo esquelético, al corazón, al cerebro y a otros sistemas corporales. Además de estas, la empresa está avanzando en su plataforma de candidatos de productos GeneTAC para abordar una variedad de otras afecciones monogénicas causadas por expansiones de repetición de nucleótidos. Estas incluyen el síndrome de X frágil, diversas ataxias espinocerebelosas, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la demencia frontotemporal, la enfermedad de Huntington y la atrofia muscular espinobulbar. Fundada en 2017, Design Therapeutics, Inc. mantiene su sede en Carlsbad, California.