Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa preclínica que se dedica al desarrollo de terapias para el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por expansiones de repeticiones de nucleótidos. La cartera de productos de la empresa incluye la Ataxia de Friedreich, una enfermedad monogénica, autosómica recesiva y progresiva que afecta a los sistemas de órganos dependientes de la función mitocondrial, lo que finalmente conduce a disfunciones neurológicas, cardíacas y metabólicas; y la Distrofia Miotónica Tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular progresiva monogénica de herencia dominante que afecta al músculo esquelético, el corazón, el cerebro y otros órganos. También está desarrollando una cartera de candidatos a productos GeneTAC para el tratamiento de otras enfermedades monogénicas impulsadas por expansiones de repeticiones de nucleótidos, como el síndrome del X frágil, ataxias espinocerebelosas, esclerosis lateral amiotrófica, demencia frontotemporal, enfermedad de Huntington y atrofia muscular espinobulbar. Design Therapeutics, Inc. fue constituida en 2017 y tiene su sede en Carlsbad, California.