Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique en phase préclinique qui se concentre sur la création de traitements pour les maladies génétiques découlant d'expansions de répétitions de nucléotides. Son pipeline actuel cible l'ataxie de Friedreich (AF), une maladie monogénique, autosomique récessive, grave et progressive. L'AF altère principalement la fonction mitochondriale dans divers systèmes organiques, entraînant des complications neurologiques, cardiaques et métaboliques. Un autre domaine de développement important est la dystrophie myotonique de type 1 (DM1). Il s'agit d'une maladie neuromusculaire monogénique à transmission dominante et progressive qui affecte les muscles squelettiques, le cœur, le cerveau et d'autres systèmes corporels. Au-delà de ces pathologies, la société fait progresser sa plateforme de produits candidats GeneTAC pour traiter toute une gamme d'autres maladies monogéniques causées par des expansions de répétitions de nucléotides. Celles-ci incluent le syndrome de l'X fragile, diverses ataxies spinocérébelleuses, la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la démence frontotemporale, la maladie de Huntington et l'atrophie musculaire spinobulbaire. Fondée en 2017, Design Therapeutics, Inc. a son siège social à Carlsbad, en Californie.