Design Therapeutics 

Design Therapeutics Inc est une société biopharmaceutique au stade clinique qui fait œuvre de pionnière dans la recherche et le développement de molécules GeneTAC. Il s'agit d'une nouvelle classe de candidats thérapeutiques de type chimères ciblées par gènes à petites molécules, conçus pour modifier l'évolution de la maladie en traitant la cause sous-jacente des pathologies causées par des mutations d'expansion de répétitions de nucléotides héréditaires. Son pipeline comprend l'ataxie de Friedreich, le FECD, la DM1 et la maladie de Huntington. La société opère dans un segment d'exploitation et de reporting unique, axé sur l'utilisation de sa plateforme propriétaire GeneTAC pour concevoir et développer des candidats thérapeutiques pour les maladies héréditaires liées à l'expansion de répétitions de nucléotides.