Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. est une entreprise biopharmaceutique en phase préclinique, engagée dans le développement de thérapies pour le traitement des maladies génétiques causées par des expansions de répétitions de nucléotides. Le portefeuille de produits de l'entreprise comprend l'ataxie de Friedreich, une maladie monogénique, autosomique récessive et progressive qui affecte les systèmes d'organes dépendants de la fonction mitochondriale, conduisant finalement à des dysfonctionnements neurologiques, cardiaques et métaboliques ; et la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une maladie neuromusculaire progressive monogénique à héritage dominant affectant les muscles squelettiques, le cœur, le cerveau et d'autres organes. Elle développe également un portefeuille de candidats produits GeneTAC pour le traitement d'autres maladies monogéniques provoquées par des expansions de répétitions de nucléotides, telles que le syndrome de l'X fragile, les ataxies spinocérébelleuses, la sclérose latérale amyotrophique, la démence frontotemporale, la maladie de Huntington et l'atrophie musculaire spinobulbaire. Design Therapeutics, Inc. a été constituée en 2017 et son siège est situé à Carlsbad, Californie.