ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics NV (ProQR Therapeutics N.V)는 생명공학 회사로, 새로운 치료 약물의 발견 및 개발에 중점을 두고 있습니다. 회사의 제품 파이프라인에는 Na-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP)를 표적으로 하는 담즙 정체 질환을 위한 AX-0810과 Beta-1,4-galactosyltransferase 1 (B4GALT1)를 표적으로 하는 심혈관 질환(CVD)을 위한 AX-1412가 포함됩니다. 또한 CVD의 비공식 목표를 위한 AX-1005, Rett 증후군에 중점을 둔 AX-2402, 대사 기능 장애와 관련된 지방간염(MASH)을 위한 AX-2911(PNPLA3를 표적으로 함), 비만 및 제2형 당뇨병을 위한 AX-0601, 희귀 대사 질환을 위한 AX-9115, Rett 증후군의 추가 프로그램, 추가 CNS 프로그램 및 여러 다른 이름이 없는 목표 및 프로그램을 포함한 다양한 초기 연구 프로그램을 개발하고 있습니다. 또한 회사는 Axiomer RNA 기초 편집 플랫폼 기술을 개발하고 있습니다. Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., Vico Therapeutics B.V., University of Rochester, Leiden University Medical Center와 라이센스 계약을 체결했으며, Eli Lilly and Company와 협력하여 간 및 신경계의 유전적 질환에 대한 잠재적인 새로운 약물의 발견, 개발 및 상용화를 위한 라이센스 및 연구 협력을 진행하고 있습니다. 이 회사는 2012년에 설립되었으며 네덜란드 라이덴에 본사를 두고 있습니다.