ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. beroperasi sebagai perusahaan biofarmaseutikal yang berdedikasi untuk menemui dan membangunkan terapi berasaskan RNA yang direka untuk menangani gangguan genetik. Saluran ubat syarikat merangkumi dua calon ubat utama dalam peringkat klinikal lanjutan: Sepofarsen kini berada dalam ujian klinikal Fasa II/III, yang dikenali sebagai ujian ILLUMINATE, menyasarkan Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10). Ultevursen juga sedang menjalani penilaian Fasa II/III untuk rawatan retinitis pigmentosa yang diperantarai USH2A dan sindrom Usher. Selain program klinikalnya, ProQR sedang giat membangunkan teknologi platform penyuntingan asas RNA Axiomer miliknya yang proprietari. Kolaborasi strategik adalah teras kepada strategi ProQR, seperti yang dibuktikan melalui perjanjian pelesenan dengan institusi seperti Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., dan Leiden University Medical Center. Tambahan pula, terdapat kerjasama penyelidikan dan lesen yang signifikan dengan Eli Lilly and Company, yang memfokuskan kepada penemuan, kemajuan, dan pengkomersialan ubat-ubatan baharu untuk keadaan genetik yang menjejaskan hati dan sistem saraf. Ditubuhkan pada tahun 2012, ProQR Therapeutics N.V. mengekalkan ibu pejabat korporatnya di Leiden, Belanda.