Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. é uma empresa biofarmacêutica em fase pré-clínica que se concentra na criação de tratamentos para condições genéticas decorrentes de expansões de repetições de nucleotídeos. Seu pipeline atual visa a Ataxia de Friedreich (FA), uma doença monogênica, autossômica recessiva, grave e progressiva. A FA compromete principalmente a função mitocondrial em vários sistemas orgânicos, resultando em complicações neurológicas, cardíacas e metabólicas. Outra área significativa de desenvolvimento é a Distrofia Miotônica Tipo 1 (DM1). Esta é uma doença neuromuscular monogênica, de herança dominante e progressiva, que afeta o músculo esquelético, o coração, o cérebro e outros sistemas corporais. Além disso, a empresa está avançando sua plataforma de candidatos a produtos GeneTAC para abordar uma série de outras condições monogênicas causadas por expansões de repetições de nucleotídeos. Estas incluem a síndrome do X frágil, várias ataxias espinocerebelares, esclerose lateral amiotrófica (ELA), demência frontotemporal, doença de Huntington e atrofia muscular espinobulbar. Fundada em 2017, a Design Therapeutics, Inc. mantém sua sede em Carlsbad, Califórnia.