Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio pré-clínico, que se dedica ao desenvolvimento de terapias para o tratamento de doenças genéticas causadas por expansões de repetições de nucleotídeos. O portfólio de produtos da empresa inclui Ataxia de Friedreich, uma doença monogênica, autossômica recessiva, progressiva e multissistêmica que afeta sistemas de órgãos dependentes da função mitocondrial, levando eventualmente a disfunções neurológicas, cardíacas e metabólicas; e Distrofia Miotônica Tipo-1 (DM1), uma doença neuromuscular progressiva monogênica herdada de forma dominante que afeta músculos esqueléticos, coração, cérebro e outros órgãos. A empresa também está desenvolvendo um portfólio de candidatos a produtos GeneTAC para o tratamento de outras doenças monogênicas impulsionadas por expansões de repetições de nucleotídeos, como a síndrome do X Frágil, ataxias espinocerebelares, esclerose lateral amiotrófica, demência frontotemporal, doença de Huntington e atrofia muscular espinobulbar. A Design Therapeutics, Inc. foi incorporada em 2017 e tem sede em Carlsbad, Califórnia.