Fulcrum Therapeutics 

Fulcrum Therapeutics Inc är ett biofarmaceutiskt företag i klinisk fas som fokuserar på utveckling av små molekyler för genetiskt definierade sällsynta sjukdomar. Dess produktkandidat, Pociredir, är en oral liten molekyl utformad för att inducera fetalt hemoglobin (HbF) och befinner sig i klinisk utveckling för sicklecellanemi (SCD). Företaget har slutfört dosering i fas 1b PIONEER-studien som utvärderar pociredir hos vuxna med SCD och har rapporterat kliniska data som visar kliniskt relevant HbF-induktion samt förbättringar i markörer för hemolys och anemi. Företaget har även genererat en pipeline av kliniska och prekliniska program som riktar sig mot grundorsakerna till sällsynta genetiska sjukdomar.