Larimar Therapeutics 

Larimar Therapeutics Inc är ett bioteknikföretag i klinisk fas som fokuserar på att utveckla behandlingar för patienter som lider av komplexa sällsynta sjukdomar med hjälp av sin innovativa plattform för cellpenetrerande peptider. Dess främsta produktkandidat, nomlabofusp, är ett rekombinant fusionsprotein som administreras subkutant och är utformat för att leverera frataxin (FXN) till mitokondrierna hos patienter med Friedreichs ataxi (FA), en sällsynt genetisk sjukdom som kännetecknas av otillräcklig produktion av FXN. Företaget planerar även att använda sin plattform för intracellulär leverans för att designa andra fusionsproteiner för att rikta in sig på ytterligare sällsynta sjukdomar som kännetecknas av brister på intracellulära bioaktiva föreningar.