ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. pôsobí ako biofarmaceutický podnik zameraný na objavovanie a vývoj terapií založených na RNA, ktoré sú navrhnuté na liečbu genetických chorôb. Pipeline spoločnosti zahŕňa dvoch hlavných kandidátov na liečbu vo pokročilých klinických fázach: Sepofarsen sa momentálne nachádza vo fáze II/III klinickej skúšky známej ako skúška ILLUMINATE, ktorá sa zameriava na Leberovu kongenitálnu amaurózu 10 (LCA10). Ultevursen je taktiež predmetom hodnocenia vo fáze II/III na liečbu retinitídy pigmentóznej mediovanej mutáciou USH2A a Usherovho syndrómu. Okrem svojich klinických programov ProQR aktívne vyvíja svoju vlastnú technológiu platformy na úpravu RNA báz Axiomer. Strategické spolupráce sú kľúčové pre stratégiu ProQR, čo dokazujú jej licenčné anlaşia s inštitúciami ako Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. a Leiden University Medical Center. Okrem toho existuje významné licenčné a výskumné partnerstvo s spoločnosťou Eli Lilly and Company, ktoré sa zameriava na objavovanie, rozvoj a komercializáciu nových liekov na genetické ochorenia zasahujúce pečeň a nervovú sústavu. Spoločnosť ProQR Therapeutics N.V., založená v roku 2012, má svoje sídlo v Leide, v Holandsku.