Design Therapeutics 

Design Therapeutics เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะก่อนคลินิกที่มุ่งเน้นการสร้างวิธีการรักษาสำหรับสภาวะทางพันธุกรรมที่เกิดจากการขยายตัวของลำดับนิวคลีโอไทด์ซ้ำ (nucleotide repeat expansions) ปัจจุบันบริษัทกำลังพัฒนาผลิตภัณฑ์ในกลุ่มเป้าหมายเพื่อรักษาโรค Friedreich's Ataxia (FA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรง มีความก้าวหน้าของโรคอย่างต่อเนื่อง และเป็นโรคที่เกิดจากยีนเดี่ยวแบบ autosomal recessive โดยโรค FA จะส่งผลกระทบหลักต่อการทำงานของไมโทคอนเดรียในระบบอวัยวะต่างๆ นำไปสู่ภาวะแทรกซ้อนทางระบบประสาท หัวใจ และระบบเผาผลาญ อีกหนึ่งสาขาสำคัญที่กำลังพัฒนาคือโรค Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) ซึ่งเป็นโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมแบบยีนเดี่ยวแบบ dominant ที่ส่งผลกระทบต่อกล้ามเนื้อโครงร่าง หัวใจ สมอง และระบบอื่นๆ ของร่างกาย นอกจากนี้ บริษัทยังเดินหน้าพัฒนาแพลตฟอร์มผลิตภัณฑ์ GeneTAC เพื่อจัดการกับสภาวะทางพันธุกรรมแบบยีนเดี่ยวอื่นๆ ที่เกิดจากการขยายตัวของลำดับนิวคลีโอไทด์ซ้ำ ซึ่งรวมถึงกลุ่มอาการ Fragile X, โรค spinocerebellar ataxias ต่างๆ, โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากเซลล์ประสาทสั่งการ (ALS), โรคสมองเสื่อมหน้าผากและขมับ (frontotemporal dementia), โรคฮันติงตัน (Huntington's disease) และโรคกล้ามเนื้อฝ่อลีบแบบ spinobulbar muscular atrophy ทั้งนี้ Design Therapeutics ก่อตั้งขึ้นในปี 2017 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Carlsbad รัฐแคลิฟอร์เนีย