Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. เป็นบริษัทชีวเภสัชกรรมในระยะพรีคลินิกที่มีส่วนร่วมในการพัฒนาการบำบัดสำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากการขยายตัวของนิวคลีโอไทด์ซ้ำ พอร์ตโฟลิโอผลิตภัณฑ์ของบริษัทประกอบด้วย Friedreich Ataxia ซึ่งเป็นโรคหลายระบบที่มีลักษณะเป็นโมโนเจน ออโตโซมรีเซสซีฟ และมีความก้าวหน้าซึ่งส่งผลกระทบต่อระบบอวัยวะที่ขึ้นอยู่กับการทำงานของไมโทคอนเดรีย ซึ่งในที่สุดนำไปสู่การทำงานผิดปกติทางระบบประสาท หัวใจ และการเผาผลาญ; และ Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) ซึ่งเป็นโรคทางประสาทกล้ามเนื้อที่มีลักษณะเป็นโมโนเจนที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมแบบโดเมนที่ส่งผลกระทบต่อกล้ามเนื้อโครงร่าง หัวใจ สมอง และอวัยวะอื่น ๆ นอกจากนี้ยังพัฒนาผลิตภัณฑ์ GeneTAC สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมอื่น ๆ ที่เกิดจากการขยายตัวของนิวคลีโอไทด์ซ้ำ เช่น Fragile X syndrome, spinocerebellar ataxias, amyotrophic lateral sclerosis, frontotemporal dementia, Huntington disease และ spinobulbar muscular atrophy Design Therapeutics, Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 2017 และมีสำนักงานใหญ่ใน Carlsbad, California.