ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., yeni terapötik ilaçların keşfi ve geliştirilmesine odaklanan bir biyoteknoloji şirketidir. Şirketin ürün hattı, Na-taurocholate kotransport polipeptidi (NTCP) hedef alan kolestatik hastalıklar için AX-0810'u; ve Beta-1,4-galaktoziltransferaz 1 (B4GALT1) hedef alan kardiyovasküler hastalıklar (CVD'ler) için AX-1412'yi içermektedir. Ayrıca, CVD'lerde açıklanmayan hedefler için AX-1005; Rett sendromuna odaklanan AX-2402; metabolik disfonksiyon ile ilişkili steatohepatit (MASH) için patatin benzeri fosfolipaz alanı içeren protein 3 (PNPLA3) hedef alan AX-2911; obezite ve Tip 2 diyabet için AX-0601; ve nadir metabolik durumlar için AX-9115 dahil olmak üzere çeşitli diğer erken aşama araştırma programları geliştirmektedir. Ayrıca, Rett Sendromu'nda ek programlar, ek CNS programları ve birçok diğer isimsiz hedef ve programlar da geliştirmektedir. Ayrıca, şirket Axiomer RNA baz düzenleme platform teknolojisini geliştirmektedir. Radboud Üniversitesi Tıp Merkezi; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; Rochester Üniversitesi; ve Leiden Üniversitesi Tıp Merkezi ile bir lisans anlaşması bulunmaktadır ve ayrıca karaciğer ve sinir sistemindeki genetik bozukluklar için potansiyel yeni ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için Eli Lilly and Company ile lisans ve araştırma işbirliği yapmaktadır. Şirket 2012 yılında kurulmuş ve Hollanda'nın Leiden kentinde merkezi bulunmaktadır.