Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học đang trong giai đoạn tiền lâm sàng, tập trung vào việc tạo ra các phương pháp điều trị cho các tình trạng di truyền bắt nguồn từ sự mở rộng lặp lại nucleotide. Danh mục sản phẩm hiện tại của công ty nhắm vào bệnh Thất điều Friedreich (FA), một căn bệnh đơn gen, di truyền lặn trên nhiễm sắc thể thường, tiến triển nặng nề. FA chủ yếu làm suy giảm chức năng ty thể trên nhiều hệ cơ quan khác nhau, dẫn đến các biến chứng về thần kinh, tim mạch và chuyển hóa. Một lĩnh vực phát triển quan trọng khác là Loạn trương lực cơ loại 1 (DM1). Đây là một bệnh lý thần kinh cơ đơn gen, di truyền trội, tiến triển, ảnh hưởng đến cơ xương, tim, não và các hệ thống khác của cơ thể. Ngoài những bệnh này, công ty đang thúc đẩy nền tảng ứng viên sản phẩm GeneTAC để giải quyết một loạt các tình trạng đơn gen khác gây ra bởi sự mở rộng lặp lại nucleotide. Chúng bao gồm hội chứng Fragile X, các bệnh thất điều tiểu não tủy khác nhau, xơ cứng cột bên teo cơ (ALS), sa sút trí tuệ thùy trán-thái dương, bệnh Huntington và teo cơ hành tủy. Được thành lập vào năm 2017, Design Therapeutics, Inc. có trụ sở chính tại Carlsbad, California.