Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn tiền lâm sàng, tham gia vào việc phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh di truyền do sự mở rộng lặp lại nucleotide gây ra. Danh mục sản phẩm của công ty bao gồm Ataxia Friedreich, một bệnh đa hệ thống tiến triển, di truyền đơn gen, tự phát, ảnh hưởng đến các hệ thống cơ quan phụ thuộc vào chức năng ty thể, cuối cùng dẫn đến rối loạn thần kinh, tim mạch và chuyển hóa; và Bệnh Dystrophy Myotonic Type-1 (DM1), một bệnh di truyền đơn gen tiến triển, di truyền theo kiểu trội ảnh hưởng đến cơ xương, tim, não và các cơ quan khác. Công ty cũng đang phát triển danh mục ứng viên sản phẩm GeneTAC để điều trị các bệnh di truyền đơn gen khác do sự mở rộng lặp lại nucleotide gây ra, chẳng hạn như hội chứng Fragile X, ataxia tiểu não, xơ cứng teo cơ bên, sa sút trí tuệ trán-thời gian, bệnh Huntington và teo cơ spinobulbar. Design Therapeutics, Inc. được thành lập vào năm 2017 và có trụ sở tại Carlsbad, California.