ProQR Therapeutics N.V 

تعمل ProQR Therapeutics N.V. كمؤسسة للأدوية البيولوجية مكرسة لاكتشاف وتطوير علاجات قائمة على الحمض النووي الريبي (RNA) مصممة لمعالجة الاضطرابات الوراثية. تتضمن مجموعة مشاريع الشركة مرشحين دوائيين رئيسيين في مراحل سريرية متقدمة: Sepofarsen الذي يخضع حالياً لتجربة سريرية من المرحلة الثانية/الثالثة، والمعروفة باسم تجربة ILLUMINATE، والتي تستهدف مرض لبر congenital amaurosis 10 (LCA10). كما يخضع Ultevursen لتقييم من المرحلة الثانية/الثالثة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي الناجم عن USH2A ومتلازمة آشر. وبالإضافة إلى برامجها السريرية، تعمل ProQR بنشاط على تطوير تقنية منصة تعديل قواعد RNA المملوكة لها Axiomer. وتعد التعاونات الاستراتيجية ركيزة أساسية في استراتيجية ProQR، وهو ما يتضح من خلال اتفاقيات الترخيص مع مؤسسات مثل مركز رادبود الطبي الجامعي، وInserm Transfert SA، وIonis Pharmaceuticals, Inc.، ومركز ليدن الطبي الجامعي. علاوة على ذلك، توجد شراكة بحثية وترخيص كبيرة مع شركة Eli Lilly and Company، تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق أدوية جديدة للحالات الوراثية التي تؤثر على الكبد والجهاز العصبي. تأسست ProQR Therapeutics N.V. في عام 2012، ويقع مقرها الرئيسي في ليدن، هولندا.