Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics 是一家早期生物制药公司，致力于开发新型反义寡核苷酸 (ASO) 药物，以治疗美国严重的遗传性疾病的根本原因。该公司利用其专有的 Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output 技术来设计 ASO，以精确上调蛋白质表达。其领先的临床候选药物是 STK-001，目前处于 I/IIa 期临床试验，用于治疗 Dravet 综合征（一种严重的进行性遗传性癫痫）；以及 STK-002，目前处于临床前阶段，用于治疗常染色体显性视神经萎缩。该公司已与 Acadia Pharmaceuticals Inc. 签署许可和合作协议，旨在发现、开发和商业化用于治疗中枢神经系统严重且罕见的遗传性神经发育疾病的新型 RNA 药物。该公司原名为 ASOthera Pharmaceuticals, Inc.，于 2016 年 5 月更名为 Stoke Therapeutics, Inc.。Stoke Therapeutics, Inc. 成立于 2014 年，总部位于马萨诸塞州贝德福德。