Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. 致力于通过上调蛋白质表达来开发严重遗传性疾病的治疗方法。该公司利用其专有的靶向核基因输出增强 (TANGO) 技术开发反义寡核苷酸 (ASOs)，以选择性地恢复蛋白质水平。其领先的产品候选药物包括：处于 1 期临床试验阶段、用于治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩的 STK-002；以及处于 3 期临床试验阶段、用于治疗 Dravet 综合征的在研新药 Zorevunersen (STK-001)。公司还开发针对多种靶点的项目，包括中枢神经系统和眼睛的单倍体不足疾病。公司已与 Biogen Inc. 就用于治疗 Dravet 综合征的 zorevunersen 药物的开发和商业化达成许可与合作协议；并与 Acadia Pharmaceuticals Inc. 就用于治疗遗传性神经发育疾病的新型 RNA 药物的发现、开发和商业化达成合作。公司前名为 ASOthera Pharmaceuticals, Inc.，并于 2016 年 5 月更名为 Stoke Therapeutics, Inc.。Stoke Therapeutics, Inc. 于 2014 年成立，总部位于马萨诸塞州贝德福德。