ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V.是一家生物技术公司，专注于新型治疗药物的发现和开发。公司的产品管线包括针对胆汁淤积性疾病的AX-0810，靶向Na-牛磺胆酸共转运肽（NTCP）；以及针对心血管疾病（CVD）的AX-1412，靶向Beta-1,4-半乳糖基转移酶1（B4GALT1）。它还开发了多个其他早期研究项目，包括针对CVD的未公开靶点的AX-1005；专注于Rett综合症的AX-2402；针对与代谢功能障碍相关的脂肪肝炎（MASH）的AX-2911，靶向含有patatin样磷脂酶结构域的蛋白质3（PNPLA3）；针对肥胖和2型糖尿病的AX-0601；以及针对罕见代谢疾病的AX-9115，以及Rett综合症的其他项目、其他中枢神经系统项目和多个其他未命名的靶点和项目。此外，公司还开发了Axiomer RNA碱基编辑平台技术。它与Radboud大学医学中心、Inserm Transfert SA、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Vico Therapeutics B.V.、罗切斯特大学和莱顿大学医学中心签署了许可协议，并与Eli Lilly and Company进行许可和研究合作，以发现、开发和商业化潜在的新药物，用于肝脏和神经系统的遗传疾病。该公司成立于2012年，总部位于荷兰莱顿。