CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics ist ein Gen-Editing-Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von CRISPR/Cas9-basierten Therapeutika konzentriert. CRISPR/Cas9 steht für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-associated protein 9 (Cas9), eine revolutionäre Technologie zur präzisen Veränderung spezifischer Sequenzen der genomischen DNA. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, diese Technologie zur Behandlung genetisch definierter Krankheiten einzusetzen. Das erste zugelassene Medikament von CRISPR Therapeutics ist Casgevy, das in Zusammenarbeit mit Vertex Pharmaceuticals entwickelt wurde und gegen Sichelzellkrankheit und transfusionsabhängige Beta-Thalassämie gerichtet ist. Das Unternehmen treibt zudem verschiedene Gen-Editing-Programme in den Bereichen Immuno-Onkologie, Herz-Kreislauf-Erkrankungen sowie eine aus Stammzellen gewonnene Therapie zur Behandlung von Typ-1-Diabetes voran.