Larimar Therapeutics 

Larimar Therapeutics Inc. ist ein biotechnologisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Behandlungen für Patienten mit komplexen seltenen Krankheiten konzentriert und dabei seine neuartige Cell-Penetrating-Peptide-Technologieplattform nutzt. Sein wichtigster Produktkandidat, Nomlabofusp, ist ein subkutan verabreichtes rekombinantes Fusionsprotein, das darauf ausgelegt ist, Frataxin (FXN) in die Mitochondrien von Patienten mit Friedreich-Ataxie (FA) zu transportieren – einer seltenen genetischen Erkrankung, die durch eine unzureichende Produktion von FXN gekennzeichnet ist. Das Unternehmen plant zudem, seine Plattform zur intrazellulären Wirkstoffabgabe zu nutzen, um weitere Fusionsproteine für zusätzliche seltene Krankheiten zu entwickeln, die durch einen Mangel an intrazellulären bioaktiven Verbindungen gekennzeichnet sind.