Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. se consacre au développement de traitements pour des maladies génétiques graves en augmentant l'expression des protéines. La société utilise son approche propriétaire Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) pour développer des oligonucléotides antisens (ASO) afin de restaurer sélectivement les niveaux de protéines. Ses principaux candidats produits incluent le STK-002, qui fait l'objet d'essais cliniques de phase 1 pour le traitement de l'atrophie optique autosomique dominante ; et le Zorevunersen (STK-001), un nouveau médicament expérimental pour le traitement du syndrome de Dravet, actuellement en cours d'évaluation dans des essais cliniques de phase 3. La société développe également des programmes axés sur diverses cibles, notamment les maladies d'haploinsuffisance du système nerveux central et de l'œil. Elle détient une licence et une collaboration avec Biogen Inc. pour le développement et la commercialisation du médicament zorevunersen pour le traitement du syndrome de Dravet ; ainsi qu'avec Acadia Pharmaceuticals Inc. pour la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments à base d'ARN pour le traitement de maladies neurodéveloppementales génétiques. La société était auparavant connue sous le nom de ASOthera Pharmaceuticals, Inc. et a changé son nom en Stoke Therapeutics, Inc. en mai 2016. Stoke Therapeutics, Inc. a été constituée en 2014 et son siège social est situé à Bedford, Massachusetts.