Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique au stade initial, développe de nouveaux médicaments à base d'oligonucléotides antisens (ASO) pour traiter les causes sous-jacentes de maladies génétiques graves aux États-Unis. La société utilise sa technologie propriétaire Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output pour concevoir des ASO afin de réguler précisément l'expression des protéines. Son principal candidat clinique est le STK-001, qui fait l'objet d'un essai clinique de phase I/IIa pour le traitement du syndrome de Dravet, une épilepsie génétique grave et progressive ; et le STK-002, qui est au stade préclinique pour le traitement de l'atrophie optique dominante autosomique. Elle a conclu un accord de licence et de collaboration avec Acadia Pharmaceuticals Inc. pour la découverte, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments basés sur l'ARN pour le traitement de maladies neurodéveloppementales génétiques graves et rares du système nerveux central. La société était auparavant connue sous le nom d'ASOthera Pharmaceuticals, Inc. et a changé son nom pour Stoke Therapeutics, Inc. en mai 2016. Stoke Therapeutics, Inc. a été constituée en 2014 et a son siège social à Bedford, Massachusetts.