Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi tahap awal, mengembangkan obat antisense oligonucleotide (ASO) baru untuk mengobati penyebab mendasar dari penyakit genetik parah di Amerika Serikat. Perusahaan ini menggunakan teknologi proprietary Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output untuk merancang ASO guna meningkatkan ekspresi protein secara presisi. Kandidat klinis utamanya adalah STK-001, yang berada dalam uji klinis fase I/IIa untuk mengobati sindrom Dravet, epilepsi genetik yang parah dan progresif; serta STK-002, yang berada dalam tahap preklinis untuk pengobatan atrofi optik dominan autosomal. Perusahaan telah menandatangani perjanjian lisensi dan kolaborasi dengan Acadia Pharmaceuticals Inc. untuk penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat berbasis RNA baru untuk pengobatan penyakit neurodevelopmental genetik yang parah dan langka pada sistem saraf pusat. Perusahaan ini sebelumnya dikenal sebagai ASOthera Pharmaceuticals, Inc. dan mengubah namanya menjadi Stoke Therapeutics, Inc. pada Mei 2016. Stoke Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 2014 dan berkantor pusat di Bedford, Massachusetts.