Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. terlibat dalam pengembangan pengobatan untuk penyakit genetik parah dengan meningkatkan ekspresi protein. Perusahaan ini menggunakan pendekatan proprietary Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) dalam mengembangkan antisense oligonucleotides (ASOs) untuk memulihkan kadar protein secara selektif. Kandidat produk utamanya meliputi STK-002, yang sedang dalam uji klinis Fase 1 untuk pengobatan atrofi optik autosomal dominan; dan Zorevunersen (STK-001), obat baru investigasi untuk pengobatan sindrom Dravet yang sedang dievaluasi dalam uji klinis fase 3. Perusahaan juga mengembangkan program yang berfokus pada berbagai target, termasuk penyakit haploinsufficiency pada sistem saraf pusat dan mata. Perusahaan memiliki lisensi dan kolaborasi dengan Biogen Inc. untuk pengembangan dan komersialisasi obat zorevunersen untuk pengobatan sindrom Dravet; serta Acadia Pharmaceuticals Inc. untuk penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat berbasis RNA baru untuk pengobatan penyakit neurodevelopmental genetik. Perusahaan sebelumnya dikenal sebagai ASOthera Pharmaceuticals, Inc. dan mengubah namanya menjadi Stoke Therapeutics, Inc. pada Mei 2016. Stoke Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 2014 dan berkantor pusat di Bedford, Massachusetts.