ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., sebuah perusahaan bioteknologi, berfokus pada penemuan dan pengembangan obat terapeutik baru. Jalur produk perusahaan mencakup AX-0810 untuk penyakit kolestatik yang menargetkan Na-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP); dan AX-1412 untuk penyakit kardiovaskular (CVD) yang menargetkan Beta-1,4-galactosyltransferase 1 (B4GALT1). Ini juga mengembangkan berbagai program penelitian tahap awal lainnya, termasuk AX-1005 untuk target yang tidak diungkapkan dalam CVD; AX-2402, yang fokus pada sindrom Rett; AX-2911 untuk steatohepatitis yang terkait dengan disfungsi metabolik (MASH) yang menargetkan protein 3 yang mengandung domain fosfolipase mirip patatin (PNPLA3); AX-0601 untuk obesitas dan diabetes tipe 2; dan AX-9115 untuk kondisi metabolik langka, serta program tambahan dalam sindrom Rett, program tambahan CNS, dan beberapa target dan program lain yang tidak disebutkan. Selain itu, perusahaan mengembangkan teknologi platform pengeditan basis RNA Axiomer. Perusahaan memiliki perjanjian lisensi dengan Radboud University Medical Center; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; University of Rochester; dan Leiden University Medical Center, serta kolaborasi lisensi dan penelitian dengan Eli Lilly and Company untuk penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat baru potensial untuk gangguan genetik di hati dan sistem saraf. Perusahaan didirikan pada tahun 2012 dan berkantor pusat di Leiden, Belanda.