ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. beroperasi sebagai perusahaan biofarmasi yang berdedikasi untuk menemukan dan mengembangkan terapi berbasis RNA yang dirancang untuk mengatasi gangguan genetik. Pipeline perusahaan mencakup dua kandidat obat utama dalam tahap klinis lanjutan: Sepofarsen saat ini sedang dalam uji klinis Fase II/III, yang dikenal sebagai uji ILLUMINATE, yang menargetkan Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10). Ultevursen juga sedang menjalani evaluasi Fase II/III untuk pengobatan retinitis pigmentosa yang dimediasi USH2A dan sindrom Usher. Di luar program klinisnya, ProQR secara aktif mengembangkan teknologi platform pengeditan basa RNA Axiomer miliknya yang bersifat proprietary. Kolaborasi strategis merupakan inti dari strategi ProQR, yang dibuktikan dengan perjanjian lisensi dengan institusi seperti Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc., dan Leiden University Medical Center. Selain itu, terdapat kemitraan penelitian dan lisensi yang signifikan dengan Eli Lilly and Company, yang berfokus pada penemuan, kemajuan, dan komersialisasi obat-obatan baru untuk kondisi genetik yang berdampak pada hati dan sistem saraf. Didirikan pada tahun 2012, ProQR Therapeutics N.V. berkantor pusat di Leiden, Belanda.