Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase preclinica che si occupa dello sviluppo di terapie per il trattamento di malattie genetiche causate da espansioni di ripetizioni di nucleotidi. Il portafoglio di prodotti dell'azienda comprende l'Atassia di Friedreich, una malattia monogenica, autosomica recessiva e progressiva che colpisce i sistemi organici dipendenti dalla funzione mitocondriale, portando infine a disfunzioni neurologiche, cardiache e metaboliche; e la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1), una malattia neuromuscolare progressiva monogenica a ereditarietà dominante che colpisce i muscoli scheletrici, il cuore, il cervello e altri organi. Sta anche sviluppando un portafoglio di candidati prodotto GeneTAC per il trattamento di altre malattie monogeniche guidate da espansioni di ripetizioni di nucleotidi, come la sindrome dell'X fragile, le atassie spinocerebellari, la sclerosi laterale amiotrofica, la demenza frontotemporale, la malattia di Huntington e l'atrofia muscolare spinobulbare. Design Therapeutics, Inc. è stata costituita nel 2017 e ha sede a Carlsbad, California.