Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica in fase preclinica che si concentra sulla creazione di trattamenti per condizioni genetiche derivanti da espansioni di ripetizioni di nucleotidi. La sua attuale pipeline mira all'Atassia di Friedreich (FA), una malattia monogenica, autosomica recessiva, grave e progressiva. La FA compromette principalmente la funzione mitocondriale in vari sistemi organici, causando complicazioni neurologiche, cardiache e metaboliche. Un altro importante ambito di sviluppo è la Distrofia Miotonica di Tipo 1 (DM1), una malattia neuromuscolare monogenica a trasmissione dominante e progressiva che colpisce i muscoli scheletrici, il cuore, il cervello e altri sistemi corporei. Oltre a questi, l'azienda sta facendo avanzare la sua piattaforma di candidati prodotti GeneTAC per affrontare una gamma di altre condizioni monogeniche causate da espansioni di ripetizioni di nucleotidi. Queste includono la sindrome dell'X fragile, varie atassie spinocerebellari, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la demenza frontotemporale, la malattia di Huntington e l'atrofia muscolare spinobulbare. Fondata nel 2017, Design Therapeutics, Inc. ha sede a Carlsbad, California.