Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc., sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat awal, membangunkan ubat oligonucleotide antisense (ASO) novel untuk merawat punca utama penyakit genetik yang teruk di Amerika Syarikat. Syarikat ini menggunakan Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output proprietarinya untuk mereka bentuk ASO bagi meningkatkan ekspresi protein dengan tepat. Calon klinikal utamanya ialah STK-001, yang berada dalam ujian klinikal fasa I/IIa untuk merawat sindrom Dravet, sejenis epilepsi genetik yang teruk dan progresif; dan STK-002, yang berada dalam peringkat pra-klinikal untuk rawatan atrofi optik dominan autosomal. Ia telah menandatangani perjanjian lesen dan kolaborasi dengan Acadia Pharmaceuticals Inc. untuk penemuan, pembangunan, dan pengkomersialan ubat berasaskan RNA novel bagi rawatan penyakit neuroperkembangan genetik yang teruk dan jarang berlaku pada sistem saraf pusat. Syarikat ini dahulunya dikenali sebagai ASOthera Pharmaceuticals, Inc. dan menukar namanya kepada Stoke Therapeutics, Inc. pada Mei 2016. Stoke Therapeutics, Inc. diperbadankan pada 2014 dan beribu pejabat di Bedford, Massachusetts.