Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. terlibat dalam pembangunan rawatan untuk penyakit genetik yang teruk dengan meningkatkan ekspresi protein. Syarikat ini menggunakan pendekatan proprietari Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) dalam membangunkan antisense oligonucleotides (ASOs) untuk memulihkan tahap protein secara terpilih. Calon produk utamanya termasuk STK-002, yang kini dalam ujian klinikal Fasa 1 untuk rawatan atrofi optik autosomal dominan; dan Zorevunersen (STK-001), ubat baharu investigasi untuk rawatan sindrom Dravet yang sedang dinilai dalam ujian klinikal fasa 3. Syarikat ini juga membangunkan program yang menumpukan kepada pelbagai sasaran, termasuk penyakit haploinsufficiency sistem saraf pusat dan mata. Ia mempunyai lesen dan kerjasama dengan Biogen Inc. untuk pembangunan dan pengkomersialan ubat zorevunersen bagi rawatan sindrom Dravet; dan Acadia Pharmaceuticals Inc. untuk penemuan, pembangunan, dan pengkomersialan ubat berasaskan RNA baharu untuk rawatan penyakit neuroperkembangan genetik. Syarikat ini dahulunya dikenali sebagai ASOthera Pharmaceuticals, Inc. dan menukar namanya kepada Stoke Therapeutics, Inc. pada Mei 2016. Stoke Therapeutics, Inc. telah diperbadankan pada tahun 2014 dan beribu pejabat di Bedford, Massachusetts.