ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., sebuah syarikat bioteknologi, memberi tumpuan kepada penemuan dan pembangunan ubat terapeutik baharu. Saluran produk syarikat termasuk AX-0810 untuk penyakit kolestatik yang menyasarkan Na-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP); dan AX-1412 untuk penyakit kardiovaskular (CVD) yang menyasarkan Beta-1,4-galactosyltransferase 1 (B4GALT1). Ia juga membangunkan pelbagai program penyelidikan peringkat awal yang lain, termasuk AX-1005 untuk sasaran yang tidak didedahkan dalam CVD; AX-2402, yang memberi tumpuan kepada sindrom Rett; AX-2911 untuk steatohepatitis yang berkaitan dengan disfungsi metabolik (MASH) yang menyasarkan protein 3 yang mengandungi domain fosfolipase serupa patatin (PNPLA3); AX-0601 untuk obesiti dan diabetes jenis 2; dan AX-9115 untuk keadaan metabolik yang jarang berlaku, serta program tambahan dalam sindrom Rett, program CNS tambahan, dan pelbagai sasaran dan program lain yang tidak dinamakan. Selain itu, syarikat ini membangunkan teknologi platform penyuntingan asas RNA Axiomer. Ia mempunyai perjanjian lesen dengan Radboud University Medical Center; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; University of Rochester; dan Leiden University Medical Center, serta kerjasama lesen dan penyelidikan dengan Eli Lilly and Company untuk penemuan, pembangunan, dan pengkomersialan ubat baharu yang berpotensi untuk gangguan genetik di hati dan sistem saraf. Syarikat ini ditubuhkan pada tahun 2012 dan beribu pejabat di Leiden, Belanda.