Stoke Therapeutics 

A Stoke Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica em estágio inicial, desenvolve novos medicamentos de oligonucleotídeos antisense (ASO) para tratar as causas subjacentes de doenças genéticas graves nos Estados Unidos. A empresa utiliza sua tecnologia proprietária Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output para projetar ASOs que regulem precisamente a expressão proteica. Seu principal candidato clínico é o STK-001, que está em ensaio clínico de fase I/IIa para tratar a síndrome de Dravet, uma epilepsia genética grave e progressiva; e o STK-002, que está em estágio pré-clínico para o tratamento da atrofia óptica dominante autossômica. A empresa celebrou um acordo de licença e colaboração com a Acadia Pharmaceuticals Inc. para a descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos baseados em RNA para o tratamento de doenças neurodesenvolvimentais genéticas graves e raras do sistema nervoso central. A empresa era anteriormente conhecida como ASOthera Pharmaceuticals, Inc. e alterou seu nome para Stoke Therapeutics, Inc. em maio de 2016. A Stoke Therapeutics, Inc. foi constituída em 2014 e tem sede em Bedford, Massachusetts.