Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics Inc é uma empresa de biotecnologia dedicada a restaurar a expressão de proteínas ao aproveitar o potencial do corpo com medicina de RNA. Através da sua abordagem proprietária TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output), a Stoke está a desenvolver oligonucleotídeos antisense (ASOs) para restaurar seletivamente os níveis de proteínas que ocorrem naturalmente. O seu primeiro medicamento em desenvolvimento, o zorevunersen, demonstrou o potencial de modificação da doença em pacientes com síndrome de Dravet. A empresa disponibiliza programas precoces focados em múltiplos alvos, incluindo doenças de haploinsuficiência do sistema nervoso central e do olho, para regular positivamente a expressão proteica do gene causador da doença de uma forma agnóstica à mutação.