Stoke Therapeutics 

A Stoke Therapeutics, Inc. dedica-se ao desenvolvimento de tratamentos para doenças genéticas graves através da regulação positiva da expressão proteica. A empresa utiliza a sua abordagem proprietária Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) no desenvolvimento de oligonucleotídeos antisense (ASOs) para restaurar seletivamente os níveis de proteína. Os seus principais candidatos a produtos incluem o STK-002, que se encontra em ensaios clínicos de Fase 1 para o tratamento da atrofia ótica dominante autossómica; e o Zorevunersen (STK-001), um novo medicamento em investigação para o tratamento da síndrome de Dravet, que está a ser avaliado em ensaios clínicos de fase 3. A empresa também desenvolve programas focados em vários alvos, incluindo doenças de haploinsuficiência do sistema nervoso central e do olho. Possui uma licença e colaboração com a Biogen Inc. para o desenvolvimento e comercialização do medicamento zorevunersen para o tratamento da síndrome de Dravet; e com a Acadia Pharmaceuticals Inc. para a descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos baseados em RNA para o tratamento de doenças neurodesenvolvimentais genéticas. A empresa era anteriormente conhecida como ASOthera Pharmaceuticals, Inc. e alterou o seu nome para Stoke Therapeutics, Inc. em maio de 2016. A Stoke Therapeutics, Inc. foi constituída em 2014 e tem a sua sede em Bedford, Massachusetts.