Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag i tidig fas, utvecklar nya antisense-oligonukleotidmediciner (ASO) för att behandla de underliggande orsakerna till allvarliga genetiska sjukdomar i USA. Företaget använder sin proprietära teknik, Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output, för att designa ASO:er som precist uppreglerar proteinuttryck. Dess främsta kliniska kandidat är STK-001, som befinner sig i klinisk fas I/IIa för behandling av Dravets syndrom, en allvarlig och progressiv genetisk epilepsi; samt STK-002, som är i prekliniskt stadium för behandling av autosomal dominant optikusatrofi. Företaget har ingått ett licens- och samarbetsavtal med Acadia Pharmaceuticals Inc. för upptäckt, utveckling och kommersialisering av nya RNA-baserade läkemedel för behandling av allvarliga och sällsynta genetiska neuroutvecklingssjukdomar i centrala nervsystemet. Företaget var tidigare känt som ASOthera Pharmaceuticals, Inc. och bytte namn till Stoke Therapeutics, Inc. i maj 2016. Stoke Therapeutics, Inc. grundades 2014 och har sitt huvudkontor i Bedford, Massachusetts.