Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. ägnar sig åt utveckling av behandlingar för svåra genetiska sjukdomar genom att uppreglera proteinekspression. Företaget använder sin egenutvecklade Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO)-metod för att utveckla antisense-oligonukleotider (ASO) som selektivt återställer proteinnivåer. Dess främsta produktkandidater inkluderar STK-002, som befinner sig i kliniska fas 1-studier för behandling av autosomal dominant optisk atrofi, samt Zorevunersen (STK-001), ett experimentellt läkemedel för behandling av Dravets syndrom som utvärderas i kliniska fas 3-studier. Företaget utvecklar även program fokuserade på olika mål, inklusive haploinsufficiens-sjukdomar i centrala nervsystemet och ögat. Det har ett licens- och samarbetsavtal med Biogen Inc. för utveckling och kommersialisering av läkemedlet zorevunersen för behandling av Dravets syndrom, samt med Acadia Pharmaceuticals Inc. för upptäckt, utveckling och kommersialisering av nya RNA-baserade läkemedel för behandling av genetiska neurodevelopmentala sjukdomar. Företaget var tidigare känt som ASOthera Pharmaceuticals, Inc. och bytte namn till Stoke Therapeutics, Inc. i maj 2016. Stoke Therapeutics, Inc. bildades 2014 och har sitt huvudkontor i Bedford, Massachusetts.