ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V. verkar som ett biofarmaceutiskt företag dedikerat till att upptäcka och utveckla RNA-baserade terapier utformade för att behandla genetiska sjukdomar. Företagets pipeline inkluderar två primära läkemedelskandidater i avancerade kliniska stadier: Sepofarsen befinner sig för närvarande i en fas II/III-klinisk prövning, känd som ILLUMINATE-studien, som riktar sig mot Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10). Ultevursen genomgår också utvärdering i fas II/III för behandling av USH2A-medierad retinitis pigmentosa och Ushers syndrom. Utöver sina kliniska program utvecklar ProQR aktivt sin egen Axiomer RNA base-editing plattformsteknologi. Strategiska samarbeten är centrala för ProQRs strategi, vilket bevisas av dess licensavtal med institutioner som Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. och Leiden University Medical Center. Vidare finns ett betydande licens- och forskningssamarbete med Eli Lilly and Company, fokuserat på upptäckt, utveckling och kommersialisering av nya läkemedel för genetiska tillstånd som påverkar levern och nervsystemet. ProQR Therapeutics N.V. grundades 2012 och har sitt huvudkontor i Leiden, Nederländerna.