ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., ett bioteknikföretag i klinisk fas, fokuserar på upptäckt och utveckling av nya terapeutiska läkemedel. Företaget utvecklar en plattform för RNA-redigering genom sin Axiomer RNA-redigeringsteknik för genetiska sjukdomar med ouppfyllda medicinska behov. Dess främsta produktkandidat, AX-0810, riktar sig mot na-taurocholate cotransporting polypeptide (NTCP) för behandling av kolestatiska sjukdomar. Företaget utvecklar även AX-2402, som riktar sig mot mutationer i methyl CpG binding protein 2 för Retts syndrom; AX-2911, som riktar sig mot PNPLA3 för metabol dysfunktion-associerad steatohepatit; och AX-1412, som riktar sig mot B4GALT1-genen för kardiovaskulära sjukdomar. Företaget har ett forsknings- och samarbetsavtal med Eli Lilly and Company för upptäckt, utveckling och kommersialisering av potentiella nya läkemedel för genetiska sjukdomar i levern och nervsystemet. Företaget grundades 2012 och har sitt huvudkontor i Leiden, Nederländerna.