ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., ett bioteknikföretag, fokuserar på upptäckten och utvecklingen av nya terapeutiska läkemedel. Företagets produktportfölj inkluderar AX-0810 för kolestatisk sjukdom som riktar sig mot Na-taurocholat kotransportpolypeptid (NTCP); och AX-1412 för kardiovaskulära sjukdomar (CVD) som riktar sig mot Beta-1,4-galaktosyltransferas 1 (B4GALT1). Det utvecklar också olika andra forskningsprogram i tidigt skede, inklusive AX-1005 för icke-offentliggjorda mål inom CVD; AX-2402, som fokuserar på Rett syndrom; AX-2911 för metabol dysfunktion-associerad steatohepatit (MASH) som riktar sig mot patatin-lik fosfolipas domän-innehållande protein 3 (PNPLA3); AX-0601 för fetma och typ 2-diabetes; och AX-9115 för sällsynta metabola tillstånd, samt ytterligare program inom Rett syndrom, ytterligare CNS-program och flera andra icke-namngivna mål och program. Dessutom utvecklar företaget Axiomer RNA basredigeringsplattformteknologi. Det har ett licensavtal med Radboud University Medical Center; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; University of Rochester; och Leiden University Medical Center, samt licens- och forskningssamarbete med Eli Lilly and Company för upptäckten, utvecklingen och kommersialiseringen av potentiella nya läkemedel för genetiska störningar i levern och nervsystemet. Företaget grundades 2012 och har sitt huvudkontor i Leiden, Nederländerna.