ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., ett biofarmaceutiskt företag, ägnar sig åt upptäckt och utveckling av RNA-baserade terapier för behandling av genetiska sjukdomar. Företaget utvecklar främst sepofarsen, som befinner sig i klinisk fas II/III (illuminate-studien) för behandling av Lebers medfödda amauros typ 10, samt ultevursen, som befinner sig i klinisk fas II/III för behandling av USH2A-medierad retinitis pigmentosa och Ushers syndrom. Företaget arbetar även med utvecklingen av Axiomer, en plattformsteknik för RNA-baserad redigering. Det har licensavtal med Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Inc. och Leiden University Medical Center, samt licens- och forskningssamarbeten med Eli Lilly and Company för upptäckt, utveckling och kommersialisering av potentiella nya läkemedel för genetiska sjukdomar i levern och nervsystemet. ProQR Therapeutics N.V. grundades 2012 och har sitt huvudkontor i Leiden, Nederländerna.