Larimar Therapeutics 

Larimar Therapeutics เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาสำหรับผู้ป่วยที่ป่วยด้วยโรคหายากที่ซับซ้อน โดยใช้แพลตฟอร์มเทคโนโลยี cell penetrating peptide ที่ล้ำสมัย ผลิตภัณฑ์หลักที่อยู่ระหว่างการพัฒนาคือ nomlabofusp ซึ่งเป็น recombinant fusion protein ที่ให้ผ่านการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง ออกแบบมาเพื่อนำส่ง frataxin (FXN) เข้าสู่ไมโทคอนเดรียของผู้ป่วยโรค Friedreich's ataxia (FA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งมีลักษณะเฉพาะคือการผลิต FXN ไม่เพียงพอ นอกจากนี้ บริษัทยังมีแผนที่จะใช้แพลตฟอร์มการนำส่งภายในเซลล์ (intracellular delivery platform) เพื่อออกแบบ fusion protein อื่นๆ เพื่อมุ่งเป้าไปที่โรคหายากอื่นๆ ที่มีลักษณะเฉพาะคือการขาดสารประกอบที่มีฤทธิ์ทางชีวภาพภายในเซลล์