Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งมั่นในการฟื้นฟูการแสดงออกของโปรตีนโดยการใช้ศักยภาพของร่างกายด้วยยาประเภท RNA ด้วยแนวทาง TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) ซึ่งเป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท Stoke Therapeutics กำลังพัฒนา antisense oligonucleotides (ASOs) เพื่อฟื้นฟูระดับโปรตีนที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติอย่างเฉพาะเจาะจง ยาตัวแรกที่อยู่ระหว่างการพัฒนาคือ zorevunersen ซึ่งแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการปรับเปลี่ยนการดำเนินไปของโรคในผู้ป่วยกลุ่มอาการดราเวต์ (Dravet syndrome) นอกจากนี้ บริษัทยังมีโปรแกรมระยะเริ่มต้นที่มุ่งเน้นไปยังเป้าหมายที่หลากหลาย รวมถึงโรคภาวะการทำงานของยีนไม่เพียงพอ (haploinsufficiency diseases) ของระบบประสาทส่วนกลางและดวงตา เพื่อเพิ่มการแสดงออกของโปรตีนของยีนที่เป็นสาเหตุของโรคโดยไม่ขึ้นกับชนิดของการกลายพันธุ์