Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. ดำเนินธุรกิจเกี่ยวกับการพัฒนาวิธีการรักษาโรคทางพันธุกรรมที่รุนแรงโดยการเพิ่มการแสดงออกของโปรตีน บริษัทใช้แนวทาง Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) ซึ่งเป็นกรรมสิทธิ์ของตนเองในการพัฒนา antisense oligonucleotides (ASOs) เพื่อฟื้นฟูระดับโปรตีนอย่างเฉพาะเจาะจง ผลิตภัณฑ์หลักที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ได้แก่ STK-002 ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดสอบทางคลินิกเฟส 1 สำหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อตาฝ่อทางพันธุกรรม (autosomal dominant optic atrophy) และ Zorevunersen (STK-001) ซึ่งเป็นยาใหม่ที่อยู่ระหว่างการทดสอบทางคลินิกเฟส 3 สำหรับการรักษากลุ่มอาการดราเวต์ (Dravet syndrome) นอกจากนี้ บริษัทยังมีโครงการที่มุ่งเน้นไปที่เป้าหมายต่าง ๆ รวมถึงโรคที่เกิดจากภาวะ haploinsufficiency ในระบบประสาทส่วนกลางและดวงตา บริษัทมีการทำสัญญาอนุญาตให้ใช้สิทธิ์และความร่วมมือกับ Biogen Inc. เพื่อพัฒนาและจัดจำหน่ายยา zorevunersen สำหรับรักษากลุ่มอาการดราเวต์ และร่วมมือกับ Acadia Pharmaceuticals Inc. ในการค้นหา พัฒนา และจัดจำหน่ายยาฐาน RNA ชนิดใหม่เพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมด้านพัฒนาการทางระบบประสาท เดิมบริษัทเป็นที่รู้จักในชื่อ ASOthera Pharmaceuticals, Inc. และได้เปลี่ยนชื่อเป็น Stoke Therapeutics, Inc. ในเดือนพฤษภาคม 2016 โดย Stoke Therapeutics, Inc. จดทะเบียนก่อตั้งในปี 2014 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองเบดฟอร์ด รัฐแมสซาชูเซตส์