CRISPR Therapeutics 

CRISPR Therapeutics là một công ty chỉnh sửa gen tập trung vào việc phát triển các liệu pháp dựa trên công nghệ Crispr/Cas9. Crispr/Cas9 là viết tắt của clustered regularly interspaced short palindromic repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9), một công nghệ mang tính cách mạng giúp thay đổi chính xác các trình tự cụ thể của DNA bộ gen. Công ty tập trung vào việc sử dụng công nghệ này để điều trị các bệnh lý xác định bởi di truyền. Loại thuốc đầu tiên được phê duyệt của công ty là Casgevy, được phát triển thông qua sự hợp tác với Vertex Pharmaceuticals nhằm mục tiêu điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu. Công ty cũng đang thúc đẩy nhiều chương trình chỉnh sửa gen khác trong lĩnh vực miễn dịch ung thư, tim mạch và liệu pháp nguồn gốc tế bào gốc để điều trị bệnh tiểu đường loại 1.