Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics ist ein Biopharmaunternehmen im Frühstadium, das neuartige Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Medikamente zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursachen schwerer genetischer Erkrankungen in den Vereinigten Staaten entwickelt. Das Unternehmen nutzt seine proprietäre Technologie Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output, um ASOs zur präzisen Hochregulierung der Proteinexpression zu entwickeln. Sein wichtigster klinischer Kandidat ist STK-001, der sich in einer klinischen Phase-I/IIa-Studie zur Behandlung des Dravet-Syndroms, einer schweren und fortschreitenden genetischen Epilepsie, befindet; sowie STK-002, der sich im präklinischen Stadium zur Behandlung der autosomal-dominanten Optikusatrophie befindet. Das Unternehmen ist eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Acadia Pharmaceuticals Inc. über die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger RNA-basierter Medikamente zur Behandlung schwerer und seltener genetischer neurologischer Entwicklungsstörungen des Zentralnervensystems eingegangen. Das Unternehmen war früher als ASOthera Pharmaceuticals, Inc. bekannt und änderte seinen Namen im Mai 2016 in Stoke Therapeutics. Stoke Therapeutics wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts.