Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. entwickelt Behandlungen für schwere genetische Erkrankungen durch die Hochregulierung der Proteinexpression. Das Unternehmen nutzt seinen proprietären Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO)-Ansatz zur Entwicklung von Antisense-Oligonukleotiden (ASOs), um Proteinspiegel selektiv wiederherzustellen. Zu den führenden Produktkandidaten gehören STK-002, das sich in klinischen Phase-1-Studien zur Behandlung der autosomal-dominanten Optikusatrophie befindet, sowie Zorevunersen (STK-001), ein Prüfpräparat zur Behandlung des Dravet-Syndroms, das derzeit in klinischen Phase-3-Studien evaluiert wird. Das Unternehmen entwickelt zudem Programme mit Fokus auf verschiedene Zielstrukturen, einschließlich Haploinsuffizienz-Erkrankungen des Zentralnervensystems und des Auges. Es besteht eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Biogen Inc. für die Entwicklung und Vermarktung von Zorevunersen zur Behandlung des Dravet-Syndroms sowie mit Acadia Pharmaceuticals Inc. für die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger RNA-basierter Medikamente zur Behandlung genetischer neuroentwicklungsbedingter Erkrankungen. Das Unternehmen war zuvor als ASOthera Pharmaceuticals, Inc. bekannt und änderte seinen Namen im Mai 2016 in Stoke Therapeutics, Inc. Stoke Therapeutics, Inc. wurde 2014 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Bedford, Massachusetts.