Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics Inc ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Wiederherstellung der Proteinexpression verschrieben hat, indem es das Potenzial des Körpers mittels RNA-Medizin nutzt. Mit seinem proprietären TANGO-Ansatz (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) entwickelt Stoke Therapeutics Inc Antisense-Oligonukleotide (ASOs), um die natürlichen Proteinspiegel selektiv wiederherzustellen. Das erste in der Entwicklung befindliche Medikament, Zorevunersen, hat das Potenzial zur Krankheitsmodifikation bei Patienten mit dem Dravet-Syndrom gezeigt. Das Unternehmen bietet frühe Programme an, die sich auf mehrere Zielstrukturen konzentrieren, einschließlich Haploinsuffizienz-Erkrankungen des Zentralnervensystems und des Auges, um die Proteinexpression des zugrunde liegenden Krankheitsgens auf mutationsunabhängige Weise hochzuregulieren.