ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger therapeutischer Medikamente. Das Unternehmen entwickelt eine RNA-Editing-Plattform durch seine Axiomer RNA-Editing-Technologie für genetische Störungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf. Sein wichtigster Produktkandidat, AX-0810, zielt auf das na-Taurocholat-cotransportierende Polypeptid (NTCP) zur Behandlung von cholestatischen Erkrankungen ab. Das Unternehmen entwickelt außerdem AX-2402, das auf Mutationen des Methyl-CpG-Bindungsproteins 2 beim Rett-Syndrom abzielt; AX-2911, das auf PNPLA3 bei metabolischer Dysfunktion assoziierter Steatohepatitis abzielt; und AX-1412, das auf das B4GALT1-Gen bei Herz-Kreislauf-Erkrankungen abzielt. Es besteht eine Forschungs- und Kooperationsvereinbarung mit Eli Lilly and Company für die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung potenzieller neuer Medikamente für genetische Störungen in der Leber und im Nervensystem. Das Unternehmen wurde 2012 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande.