Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa inicial, desarrolla nuevos medicamentos de oligonucleótidos antisentido (ASO) para tratar las causas subyacentes de enfermedades genéticas graves en los Estados Unidos. La compañía utiliza su tecnología patentada Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output para diseñar ASOs que regulen positivamente la expresión proteica de manera precisa. Su principal candidato clínico es STK-001, que se encuentra en un ensayo clínico de fase I/IIa para tratar el síndrome de Dravet, una epilepsia genética grave y progresiva; y STK-002, que está en etapa preclínica para el tratamiento de la atrofia óptica dominante autosómica. Ha suscrito un acuerdo de licencia y colaboración con Acadia Pharmaceuticals Inc. para el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos basados en ARN para el tratamiento de enfermedades neurodesarrollamentales genéticas graves y raras del sistema nervioso central. La empresa se conocía anteriormente como ASOthera Pharmaceuticals, Inc. y cambió su nombre a Stoke Therapeutics, Inc. en mayo de 2016. Stoke Therapeutics, Inc. se constituyó en 2014 y tiene su sede en Bedford, Massachusetts.