Stoke Therapeutics 

Stoke Therapeutics, Inc. se dedica al desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas graves mediante la regulación al alza de la expresión de proteínas. La empresa utiliza su enfoque patentado Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) para desarrollar oligonucleótidos antisentido (ASOs) que restauren selectivamente los niveles de proteínas. Sus principales candidatos de productos incluyen STK-002, que se encuentra en ensayos clínicos de Fase 1 para el tratamiento de la atrofia óptica autosómica dominante; y Zorevunersen (STK-001), un nuevo medicamento en investigación para el tratamiento del síndrome de Dravet que está siendo evaluado en ensayos clínicos de fase 3. La empresa también desarrolla programas centrados en diversos objetivos, incluyendo enfermedades de haploinsuficiencia del sistema nervioso central y del ojo. Cuenta con una licencia y colaboración con Biogen Inc. para el desarrollo y la comercialización del medicamento zorevunersen para el tratamiento del síndrome de Dravet; y con Acadia Pharmaceuticals Inc. para el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos basados en ARN para el tratamiento de enfermedades neurodesarrollativas genéticas. La empresa era anteriormente conocida como ASOthera Pharmaceuticals, Inc. y cambió su nombre a Stoke Therapeutics, Inc. en mayo de 2016. Stoke Therapeutics, Inc. se constituyó en 2014 y tiene su sede en Bedford, Massachusetts.