ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., una empresa de biotecnología en fase clínica, se centra en el descubrimiento y desarrollo de nuevos medicamentos terapéuticos. La compañía desarrolla una plataforma de edición de ARN a través de su tecnología de edición de ARN Axiomer para trastornos genéticos con necesidades no cubiertas. Su principal candidato a producto, AX-0810, se dirige al polipéptido cotransportador de na-taurocolato (NTCP) para el tratamiento de enfermedades colestásicas. La empresa también desarrolla AX-2402, que se dirige a las mutaciones de la proteína de unión a metil-CpG 2 para el síndrome de Rett; AX-2911, que se dirige a PNPLA3 para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica; y AX-1412, que se dirige al gen B4GALT1 para enfermedades cardiovasculares. Cuenta con un acuerdo de investigación y colaboración con Eli Lilly and Company para el descubrimiento, desarrollo y comercialización de posibles nuevos medicamentos para trastornos genéticos en el hígado y el sistema nervioso. La empresa fue constituida en 2012 y tiene su sede en Leiden, Países Bajos.