ProQR Therapeutics N.V 

ProQR Therapeutics N.V., una empresa de biotecnología, se centra en el descubrimiento y desarrollo de nuevos medicamentos terapéuticos. La cartera de productos de la empresa incluye AX-0810 para enfermedades colestásicas que apuntan al polipéptido cotransportador de Na-taurocolato (NTCP); y AX-1412 para enfermedades cardiovasculares (CVDs) que apuntan a la Beta-1,4-galactosiltransferasa 1 (B4GALT1). También desarrolla varios otros programas de investigación en etapas tempranas, incluidos AX-1005 para objetivos no revelados en CVDs; AX-2402, que se centra en el síndrome de Rett; AX-2911 para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH) que apunta a la proteína 3 que contiene dominio de fosfolipasa similar a patatina (PNPLA3); AX-0601 para la obesidad y la diabetes tipo 2; y AX-9115 para una condición metabólica rara, así como programas adicionales en el síndrome de Rett, programas adicionales del SNC y múltiples otros objetivos y programas no nombrados. Además, la empresa desarrolla la tecnología de plataforma de edición de bases de ARN Axiomer. Tiene un acuerdo de licencia con el Centro Médico de la Universidad de Radboud; Inserm Transfert SA; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Vico Therapeutics B.V.; la Universidad de Rochester; y el Centro Médico de la Universidad de Leiden, así como una colaboración de licencia e investigación con Eli Lilly and Company para el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos potenciales para trastornos genéticos en el hígado y el sistema nervioso. La empresa fue constituida en 2012 y tiene su sede en Leiden, Países Bajos.